عبد العزيز: بوت:صيانة المراجع

2023-01-24T02:23:53Z

بوت:صيانة المراجع

صفحة جديدة

[[ملف:Moeten geneesmiddelen voor zeldzame ziektes echt onbetaalbaar zijn.webm|تصغير|200بك|يسار]]
'''الدواء اليتيم''' هو مادة صيدلانية طُورت خصيصاً لعلاج حالة طبية نادرة قد يشار إليها باسم [[مرض نادر|مرض يتيم]].<ref>[https://www.clinuvel.com/pharmaceutical-regulation clinuvel.com] {{وصلة مكسورة|تاريخ= مايو 2019 |bot=JarBot}} {{Webarchive|url=https://web.archive.org/web/20141210080643/http://www.clinuvel.com/pharmaceutical-regulation/orphan-drugs |date=12 2يناير4 }}</ref><ref>{{استشهاد بكتاب|عنوان=EvaluatePharma Orphan Drug Report 2015| الأخير=Hadjivasiliou| الأول=Andreas| ناشر=EvaulatePharma| سنة=2015|isbn=|مكان=|صفحات=}}</ref><ref>{{استشهاد ويب | مسار=https://www.nytimes.com/1990/04/30/business/orphan-drug-law-spurs-debate.html | عنوان=Orphan Drug Law Spurs Debate | عمل=[[نيويورك تايمز]] | تاريخ الوصول=15 February 2009 | الأخير=Pollack | الأول=Andrew | تاريخ=30 April 1990| مسار أرشيف = https://web.archive.org/web/20090816081427/http://query.nytimes.com/gst/fullpage.html?sec=health | تاريخ أرشيف = 16 أغسطس 2009 }}</ref> يتم تحديد الحالة النادرة بوصفها مرضاً واختيار علاجا لها هي مسألة السياسة العامة في كثير من البلدان، علماً أن الاكتشافات الطبية قد لا تتحقق إلا نتيجة لسياسات الدواء والبحوث والتنمية. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي يسهل الحصول على الموافقة لتسويق دواء يتيم، وأنه قد يكون هناك دعم مالي.

== تعريف ==
وفقا [[إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة)|لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية]] (إف دي إيه)، يُعرف الدواء اليتيم بأنه «الدواء المخصص لعلاج أو الوقاية أو تشخيص مرض أو حالة نادرة، أي الحالة التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة».<ref name="fda18">{{استشهاد ويب
| مسار = https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions
| عنوان = Developing Products for Rare Diseases & Conditions
| تاريخ = 20 December 2018
| ناشر = US Food and Drug Administration
| تاريخ الوصول = 28 December 2019
|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20191229005556/https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions|تاريخ أرشيف=2019-12-29}}</ref><ref name="Hall">{{استشهاد بدورية محكمة|الأخير=Hall|الأول=Anthony K|الأخير2=Carlson|الأول2=Marilyn R|عنوان=The current status of orphan drug development in Europe and the US|صحيفة=Intractable and Rare Diseases Research|المجلد=3|العدد=1|سنة=2014|issn=2186-3644|doi=10.5582/irdr.3.1|صفحات=1–7|pmid=25343119|pmc=4204542}}</ref> في [[الاتحاد الأوروبي]] حددت [[وكالة الأدوية الأوروبية]] (إي إم إيه) بأن الدواء يحدد كيتيم إذا كان مخصصًا لتشخيص أو الوقاية أو علاج حالة مستعصية خطيرة أو مهددة للحياة أو مزمنة تؤثر على أقل من 10000 شخص من سكان الاتحاد الأوروبي. عدلت وكالة الأدوية الأوربية أيضًا دواءً يتيمًا لم يكن من المرجح أن يحقق تسويقه في الاتحاد الأوروبي استفادة كافية للأشخاص المصابين، ولن يعطي صناع الدواء مبررًا للاستثمار بدون وجود حوافز مشجعة. اعتبارًا من عام 2017، لم يعد هناك اندماج رسمي في برامج الأدوية اليتيمة بين الإف دي إيه والإي إم إيه.<ref name="Gian">{{استشهاد بدورية محكمة|الأخير=Giannuzzi|الأول7=Fedele|pmid=28372595|doi=10.1186/s13023-017-0617-1|issn=1750-1172|تاريخ=3 April 2017|العدد=1|المجلد=12|صحيفة=Orphanet Journal of Rare Diseases|عنوان=Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen|الأول8=Adriana|الأخير8=Ceci|الأخير7=Bonifazi|الأول=Viviana|الأول6=Paola|الأخير6=Baiardi|الأول5=Donato|الأخير5=Bonifazi|الأول4=Serena Antonella|الأخير4=Ottomano|الأول3=Annalisa|الأخير3=Landi|الأول2=Rosa|الأخير2=Conte|pmc=5376695}}</ref>

== الإحصائيات العالمية ==
منذ عام 2014، كان هناك 281 دواء يتيمًا في السوق وأكثر من 400 دواء مصمم ليكون دواء يتيم في مرحلة [[تجربة سريرية|التجارب السريرية]]. كانت أكثر من 60٪ من الأدوية اليتيمة بيولوجية. سيطرت الولايات المتحدة على مجال تطوير الأدوية اليتيمة، بوجود أكثر من 300 دواء مرحلة في التجارب السريرية، تلتها أوروبا. كان علاجات مرض السرطان هي المؤشر في أكثر من 30٪ من تجارب الأدوية اليتيمة.<ref name="Kuick_2014">{{استشهاد|عنوان=Global orphan drug market to reach US$120 billion by 2018|مسار= https://www.prnewswire.com/news-releases/global-orphan-drug-market-to-reach-us-120-billion-by-2018-244195511.html|تاريخ الوصول=20 March 2014|ناشر=Kuick Research|تاريخ=7 Feb 2014|مكان=New Delhi|تنسيق=press release|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20190425115109/https://www.prnewswire.com/news-releases/global-orphan-drug-market-to-reach-us-120-billion-by-2018-244195511.html|تاريخ أرشيف=2019-04-25}}</ref>

* عدد الأدوية اليتيمة في التجارب السريرية: 600.<ref name="Kuick_2014" />
* عدد الأدوية اليتيمة في المرحلة الثانية من التجارب: 231.<ref name="Kuick_2014" />
* عدد الأدوية اليتيمة في التجارب السريرية الأمريكية: 350 قيد التنفيذ من مرحلة البحث حتى التسجيل.<ref name="Kuick_2014" />
* السوق الرئيسي: [[الولايات المتحدة]] (تزيد مبيعاتها عن 40 مليار دولار أمريكي).<ref name="Kuick_2014" />

== التشريعات ==
تتبع الأدوية اليتيمة عمومًا نفس مسار التطوير التنظيمي الذي يتبعه أي منتج صيدلاني آخر، والتي تركز فيها الاختبارات على الحركية الدوائية، والديناميكيات الدوائية، والجرعة والثبات وأمان الاستخدام والفعالية. ومع ذلك، تُقلل بعض الأعباء الإحصائية من أجل الحفاظ على زخم التنمية. على سبيل المثال، تقر لوائح الأدوية اليتيمة بشكل عام بحقيقة أنه قد لا يكون من الممكن اختبار 1000 مريض في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية إذا كان عدد المصابين بهذا المرض أقل من هذا العدد.

يتخذ التدخل الحكومي لصالح تطوير الأدوية اليتيمة عدة أشكال:

* الحوافز الضريبية
* الحق الحصري (تعزيز حماية براءات الاختراع وحقوق التسويق)
* الدعم الحكومي للأبحاث
* إنشاء مشروع بإدارة الحكومة من أجل المشاركة في البحث والتطوير كما هو الحال في المشاريع المملوكة من قبل الدولة

بحثت دراسة أجريت عام 2015 حول «34 من أصحاب المصالح الكنديين الرئيسيين، بما في ذلك منظمو الأدوية والممولون، والعلماء، وخبراء السياسة، وممثلو الصناعة الدوائية ومحامو المرضى» عن العوامل المسببة للاهتمام المتزايد بصناعة الأدوية في «الأسواق التخصصية» مثل الأدوية اليتيمة.<ref name="World_Medicine_2015">{{استشهاد بدورية محكمة|صحيفة=World Medical & Health Policy|تاريخ=19 March 2015|المجلد=7|العدد=1|صفحات=3–27|doi=10.1002/wmh3.131|عنوان=Why the Shift? Taking a Closer Look at the Growing Interest in Niche Markets and Personalized Medicine|المؤلفون=Shannon Gibson, Hamid R Raziee, and Trudo Lemmens|pmid=25914853|pmc=4405057}}</ref>

=== الولايات المتحدة ===
يهدف قانون الدواء اليتيم (أو دي إيه)، الذي أُقر في [[الولايات المتحدة]] في يناير عام 1983، بعد الضغط من المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة والعديد من المنظمات الأخرى،<ref name="henkel">{{استشهاد ويب
| مسار = https://www.fda.gov/Fdac/features/1999/399_orph.html
| عنوان = Orphan Drug Law Matures into Medical Mainstay
| سنة = 1999
| عمل = [[FDA Consumer]]
| ناشر = [[إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة)|إدارة الغذاء والدواء]]
| تاريخ الوصول = 14 February 2009
| الأخير = Henkel
| الأول = John
|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20081005131225/http://www.fda.gov/fdac/features/1999/399_orph.html|تاريخ أرشيف=2008-10-05| وصلة مكسورة = yes }}</ref> إلى تشجيع شركات الأدوية على تطوير أدوية للأمراض ذات السوق الصغير. وبموجب قانون الدواء اليتيم، فإن الأدوية واللقاحات والعوامل التشخيصية تكون مؤهلة لصفة اليتيم في حال كان الهدف منها علاج مرض يصيب أقل من 200.000 مواطن أمريكي. وكذلك بموجب قانون الدواء اليتيم يُؤهل الجهات الراعية الأدوية اليتيمة، لحصرية سوق الأدوية اليتيمة الذي يدار من قبل إدارة الغذاء والدواء لمدة سبع سنوات «ائتمانات ضريبية تصل إلى 50٪ من تكاليف البحث والتطوير، واعانات البحث والتطوير، والتنازل عن رسوم إدارة الغذاء والدواء، وبروتوكول مساعد وقد يحصلون على حوافز ضريبية للتجارب السريرية».<ref name="nyt">{{استشهاد ويب
| مسار = https://www.nytimes.com/1990/04/30/business/orphan-drug-law-spurs-debate.html
| عنوان = Orphan Drug Law Spurs Debate
| تاريخ = 30 April 1990
| عمل = [[نيويورك تايمز]]
| تاريخ الوصول = 15 February 2009
| الأخير = Pollack
| الأول = Andrew
|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20090816081427/http://query.nytimes.com:80/gst/fullpage.html?sec=health|تاريخ أرشيف=2009-08-16}}</ref>

في الولايات المتحدة، تعني تسمية الدواء اليتيم تعني أن الجهة الراعية مؤهلة للحصول على مزايا معينة، ولكنها لا تعني أن الدواء آمن أو فعال أو قانوني.

في عام 2002، وُقع على قانون الأمراض النادرة رسميًا. وعُدل قانون خدمات الصحة العامة لتأسيس شعبة الأمراض النادرة. كما زاد التمويل المخصص لتطوير العلاجات للأشخاص الذين يعانون من [[مرض نادر|أمراض نادرة]].<ref name="Law">{{استشهاد بدورية محكمة|الأخير1=Illingworth|الأول1=Patricia|الأخير2=Cohen|الأول2=Jillian|الأخير3=Illingworth|الأول3=P|سنة=2004|عنوان=Orphan Drug Policies: Implications for the United States, Canada, and Developing Countries|صحيفة=Health Law Journal|المجلد=12|صفحات=183–200|pmid=16539081}}</ref>

=== الاتحاد الأوربي ===
في عام 2000، سن [[الاتحاد الأوروبي]] تشريعات مماثلة، اللائحة (إي سي) رقم 141/2000، والتي تشير إلى الأدوية التي طُورت من أجل علاج الأمراض النادرة تحت اسم «المنتجات الدوائية يتيمة». كان تعريف الاتحاد الأوروبي لحالة الدواء اليتيم هو أوسع من تعريف الولايات المتحدة، فقد شمل أيضًا بعض امراض المناطق المدارية الموجودة في [[دولة نامية|الدول النامية]].<ref>{{استشهاد ويب
| مسار = https://www.medicinenet.com/orphan_disease/definition.htm
| عنوان = Orphan disease definition - Medical Dictionary definitions of popular medical terms easily defined on MedTerms
| تاريخ = 2002-08-25
| ناشر = Medterms.com
| تاريخ الوصول = 2010-06-07
|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20140822001436/http://www.medterms.com/script/main/art.asp?articlekey=11418|تاريخ أرشيف=2014-08-22}}</ref> تعطي صفة الأدوية اليتيمة الممنوحة من قبل المفوضية الأوروبية حق التسويق الحصري في الاتحاد الأوروبي لمدة 10 سنوات بعد الموافقة عليها،<ref>{{استشهاد بدورية محكمة|الأخير=Gerke|الأول=Sara|الأخير2=Pattinson|الأول2=Shaun D.|تاريخ=2017-02-09|عنوان=EU Marketing Authorisation of Orphan Medicinal Products and Its Impact on Related Research|صحيفة=European Journal of Health Law|doi=10.1163/15718093-12341439|المجلد=24|العدد=5|صفحات=541–564|مسار= https://dro.dur.ac.uk/20808/1/20808.pdf|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20190427090600/http://dro.dur.ac.uk/20808/1/20808.pdf|تاريخ أرشيف=2019-04-27}}</ref> وتدار تشريعات الاتحاد الأوروبي من قبل لجنة المنتجات الدوائية اليتيمة التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (إي إم إيه).

في أواخر عام 2007، وافقت إدارة الغذاء والدواء ووكالة الأدوية الأوروبية على استخدام عملية تقديم طلبات مشتركة بين كلتا الوكالتين من أجل تسهيل الأمر على المصنعين عند التقدم بطلب للحصول على صفة الأدوية اليتيمة ولكن مع ابقاء عمليتي الموافقة منفصلتين.<ref name="BWN112007">{{استشهاد بخبر
| مؤلف = Donna Young
| عنوان = U.S., EU Will Use Same Orphan Drug Application.
| مسار = https://www.bioworld.com/articles/449558
| عمل = BioWorld News
| مكان = Washington
| تاريخ = 2007-11-28
| تاريخ الوصول = 2008-01-06
| اقتباس = In an attempt to simplify the process for obtaining orphan status for medications targeting rare diseases, the FDA and the European Medicines Agency (EMA) have created a common application. ... U.S. and European regulators still will conduct independent reviews of application submissions to ensure the data submitted meet the legal and scientific requirements of their respective jurisdictions, the agencies said.
| مسار أرشيف = https://web.archive.org/web/20210204132221/https://www.bioworld.com/articles/449558
| تاريخ أرشيف = 4 فبراير 2021
| حالة المسار = bot: unknown
}}</ref>

=== بلدان أخرى ===
نُفذت التشريعات من قبل [[اليابان]] [[سنغافورة|وسنغافورة]] [[أستراليا|وأستراليا]] التي تقدم الدعم الحكومي وغيره من الحوافز من أجل تشجيع تطوير الأدوية التي تعالج أمراضًا يتيمة.<ref name="Windsor">{{استشهاد بخبر
| عنوان = ORPHAN DISEASES A RARE OCCURRENCE: A desperate search for help; County family joins long list with rare diseases in seeking a miracle
| مؤلف = Andrew Duffy
| صحيفة = Windsor Star (Ontario)
| تاريخ = 23 February 2002
}}</ref>

== أمثلة لأمراض مختارة ==

=== التليف الكيسي ===
في [[عقد 1980|الثمانينيات]]، نادرًا ما تجاوزت حياة الأشخاص المصابون [[تليف كيسي|بالتليف الكيسي]] بداية سن [[مراهقة|المراهقة]]. أحدثت أدوية مثل دروناز ألفا وتوبراميسين، والذي طُور كلاهما بمساعدة من الأو دي إيه، ثورةً في علاج مرضى التليف الكيسي من خلال تحسين جودة حياتهم بشكل كبير وإطالة متوسط العمر المتوقع لهم. غالبًا ما يعيش مرضى التليف الكيسي حاليًا حتى الثلاثينيات وبعضهم حتى الخمسينات من العمر.<ref name="Law" />

=== فرط كوليسترول الدم العائلي ===
ذهبت [[جائزة نوبل في الطب أو علم وظائف الأعضاء|جائزة نوبل في الطب]] لعام 1985 إلى باحثين بسبب عملهما المتعلق [[فرط كوليسترول الدم العائلي|بفرط كوليسترول الدم العائلي]]، والذي يسبب زيادة كبيرة وسريعة في مستويات الكوليسترول. أدى بحثهم هذا إلى تطوير أدوية الستاتين التي أصبحت حاليًا شائعة الاستخدام لعلاج ارتفاع مستوى الكولسترول في الدم.<ref name="Windsor" />

=== مرض ويلسون ===
طُور البنيسيلامين لعلاج [[داء ويلسون|مرض ويلسون]]، وهو مرض وراثي نادر يمكن أن يؤدي إلى تراكم النحاس في الجسم لدرجة مميتة. في وقتٍ لاحق وُجد أن هذا الدواء فعال في علاج التهاب المفاصل. يخضع التتراثيوموليبدات ثنائي الكولين حاليًا للفحص ليكون علاج لمرض ويلسون.<ref name="Windsor" />

=== التنكس العصبي المرتبط بالفوسفوليباز 2جي6 ===
في عام 2017، منحت إدارة الغذاء والدواء آر تي 001 تسمية الدواء اليتيم في علاج التنكس العصبي المرتبط بالفوسفوليباز 2جي 6(بّي إل إيه إن).<ref>{{استشهاد ويب
| مسار = https://www.cnbc.com/2017/11/02/globe-newswire-us-fda-grants-orphan-drug-designation-for-retrotopeas-rt001-in-the-treatment-of-phospholipase-2g6-pla2g6-associated.html
| عنوان = US FDA Grants Orphan Drug Designation for Retrotope's RT001 in the Treatment of Phospholipase 2G6 (PLA2G6)-Associated Neurodegeneration
| تاريخ = 2 November 2017
| عمل = Global Newswire
|مسار أرشيف= https://web.archive.org/web/20190401203308/https://www.cnbc.com/2017/11/02/globe-newswire-us-fda-grants-orphan-drug-designation-for-retrotopeas-rt001-in-the-treatment-of-phospholipase-2g6-pla2g6-associated.html|تاريخ أرشيف=2019-04-01| وصلة مكسورة = yes | تاريخ الوصول = أغسطس 2020 }}</ref>

== نشاطات، مراكز بحثية ==
يساعد مركز أبحاث الأدوية اليتيمة في كلية الصيدلة [[جامعة منيسوتا|بجامعة منيسوتا]] الشركات الصغيرة التي تفتقر إلى الخبرة والموارد الداخلية الكافية في تركيب الأدوية والتركيبات والقياسات الدوائية والتحليل الحيوي. ويدعم مركز معهد كيك للدراسات العليا لعلاج الأمراض النادرة (سي آردي تي) في [[كلاريمونت (كاليفورنيا)|كلاريمونت]]، بولاية [[كاليفورنيا]]، مشاريع من أجل إحياء الأدوية اليتيمة الممكنة التي توقف تطورها من خلال تحديد العوائق التي حالت دون تسويقها تجاريًا، مثل مشاكل في التركيبة والمعالجة الحيوية.<ref name="Technology">{{استشهاد بخبر
| عنوان = Celebrating 25 Years of Orphan Drugs
| مؤلف = Wechsler, Jill
| صحيفة = Pharmaceutical Technology
| تاريخ = July 2008
}}</ref>

أُسست العديد من المجموعات الداعمة مثل المنظمة الوطنية للأمراض النادرة، ومشروع الجينات العالمية، وشبكة أمراض الأطفال النادرة، والمؤسسة التعاونية لمتلازمة فقد البروتين الشحمي بيتا من الدم، وشبكة دعم الأطفال المصابين بمتلازمة زيلويغر والتحالف البحثي حول رنح فريدرخ، من أجل الدفاع عن المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة مع التركيز على الأمراض التي تصيب الأطفال بشكل خاص.

== انظر أيضا ==
* [[مرض نادر|مرض يتيم]]
* [[تطوير العقاقير]]
== مراجع ==
{{مراجع}}

{{معرفات مركب كيميائي}}
{{شريط بوابات|طب|صيدلة}}

{{تصنيف كومنز|Orphan drugs}}
{{ضبط استنادي}}

[[تصنيف:أدوية يتيمة|*]]
[[تصنيف:اقتصاد الرعاية الصحية]]
[[تصنيف:اكتشاف الدواء]]
[[تصنيف:سياسة دوائية]]
[[تصنيف:صناعة علوم الحياة]]
[[تصنيف:قوانين التقانة الحيوية]]

دواء يتيم - تاريخ المراجعة

عبد العزيز: بوت:صيانة المراجع